Tag: biogen

Geplaatst op

Inspreektekst adviescommissie Zorginstituut

Op 26 januari 2018 hield het Zorginstituut een vergadering met het doel advies te geven over de opname van het geneesmiddel Spinraza in het basispakket. Op deze vergadering sprak ik in. De onderstaande tekst heb ik hiervoor geschreven:

Mijn naam is Hann van Schendel. Ik ben 41 jaar.

Toen ik één jaar was en nog niet was gaan kruipen of lopen, werd duidelijk dat ik de spierziekte SMA type 2 had. Mijn ouders hadden graag een groot gezin gewild, maar mijn ziekte bleek erfelijk te zijn. Het zou dus bij één kind blijven. Bovendien, zo werd mij al in de puberteit verteld, zouden zij nooit opa en oma worden. Dat maakte hen verdrietig.

De verrassing was dan ook groot toen mijn man en ik mijn ouders ruim acht jaar geleden vertelden dat ik in verwachting was. Inmiddels ben ik moeder van twee gezonde kinderen. Mijn ouders zijn de gelukkigste opa en oma die je je maar kunt voorstellen. En de meest trotse ouders.

Ik ben zielsgelukkig met ons gezin, en dankbaar dat het mij is gegeven om moeder te worden. Ik ben ook heel blij met mijn werk. Ik werk vier dagen per week als onderwijskundige en heb daarnaast een eigen bedrijf. In mijn aangepaste auto rijd ik overal zelf naartoe.

Tot een paar jaar geleden vond ik dit allemaal heel vanzelfsprekend, maar langzamerhand begint het tot me door te dringen dat dat het niet is. Ik sta elke ochtend om half zes op om op tijd op mijn werk te zijn. Het kost me bijna twee uur om te douchen en aan te kleden en als ik uit de badkamer kom, ben ik afgepeigerd. De gewoonste dingen worden lastig: een kopje thee tillen, salade eten en een brief schrijven. Langzamerhand begin ik te vrezen voor de verdere gevolgen van mijn ziekte. Straks kan ik niet meer werken, mijn kinderen niet meer uit school halen. Niet meer bewegen. Niet meer eten. Niet meer ademen. Dat vooruitzicht maakt me bang en verdrietig.

Spinraza is het middel dat dit proces kan stoppen. Het zal ervoor zorgen dat ik mijn ouders zie sterven in plaats van zij mij. Dat ik moeder voor mijn kinderen blijf. Dat ik gewoon tot mijn 70ste kan blijven werken. Dat ik zelf oma word.

Ik doe dus een beroep op deze commissie. Spinraza maakt niet alleen een levensgroot verschil voor jonge kinderen, maar ook voor mensen zoals ik, bij wie de ziekte verder is gevorderd. Ik vraag u: adviseer positief over de verstrekking van Spinraza en geef alle patiënten met SMA de kans om alles uit het leven te halen wat erin zit.

Geplaatst op

Geen leeftijdsgrens voor spierziektemedicijn (ingezonden brief)

Dit is de ingezonden brief die ik schreef over het middel Spinraza. De brief is niet in de krant geplaatst; vandaar dat deze een plek krijgt op mijn blog:

Vandaag, op vrijdag 26 januari 2018, brengt de Adviescommissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut advies uit over de vergoeding van een medicijn dat levens kan redden: Spinraza. Het is het eerste en enige middel tegen de levensbedreigende spierziekte SMA. Wij, volwassen patiënten met SMA, volgen dit proces op de voet; ons verdere levensverloop hangt ervan af.

SMA is een aandoening van spieren en zenuwen. De zenuwen vallen uit door een tekort aan een bepaald eiwit in het lichaam, waardoor de spieren afsterven. Het resultaat is een voortschrijdende, fatale verlamming. In de ernstigste gevallen overlijden baby’s rond hun eerste levensjaar, maar het mechanisme is bij alle patiënten hetzelfde: wij verliezen spierkracht, waardoor we rolstoelgebonden raken en in levensbedreigende situaties terechtkomen. Zo vermindert onze slikfunctie, waardoor we het gevaar lopen ons fataal te verslikken. Bovendien zijn wij zeer gevoelig voor luchtweginfecties, waardoor veel patiënten uiteindelijk komen te overlijden. Spierfuncties die we hebben verloren, krijgen we nooit meer terug.

Nu is er een medicijn tegen deze SMA: Spinraza. Dit medicijn zorgt ervoor dat het lichaam een variant van het ontbrekende eiwit gaat aanmaken en het verlammingsproces stopt. Baby’s met de meest ernstige vorm van SMA gaan na behandeling niet verder achteruit, maar laten zelfs flinke progressie zien. Ook bij oudere kinderen worden positieve resultaten gemeld. In het onderzoek en de behandeling is dit een enorme doorbraak.

Spinraza is het enige geneesmiddel dat de ziekte kan tegenhouden. In de twee grote onderzoeken die zijn uitgevoerd, is het getest bij baby’s en jonge kinderen. Voor die leeftijdsafbakening was geen wetenschappelijke grond, maar een puur opportunistische reden: bij kinderen zijn nu eenmaal sneller resultaten te zien en het bewijs voor de werking kan dus ook sneller geleverd worden. Het ziektemechanisme is echter voor alle patiënten gelijk. De logische conclusie die hieruit te trekken valt, is dat het medicijn ook bij de oudere patiënten moet werken. Dit wordt bevestigd door ervaringen uit Duitsland, Italië en Amerika, waar patiënten van alle leeftijden het medicijn al krijgen toegediend.

Over enkele maanden beslist onze minister van Medische Zorg, de heer Bruins, of hij Spinraza in het basispakket opneemt. Dit betekent veel voor ons: dat levensbedreigende situaties – zoals verslikken – worden voorkomen, dat de mensen die nog zelfstandig kunnen ademen, niet aan de beademing zullen raken en dat we onze stem zullen behouden. Het betekent dat de spierkracht die we nog hebben, intact blijft. Hierdoor kunnen wij onze maatschappelijke verantwoordelijkheid blijven nemen en blijven werken. We kunnen onze vrienden blijven zien en onze kinderen zien opgroeien. Behandeling met Spinraza betekent dat wij een onafhankelijk, zelfstandig leven kunnen blijven leiden. Het is het enige middel dat die slopende achteruitgang kan remmen of stoppen. Het is onze enige hoop. Wij roepen de minister daarom op het geneesmiddel beschikbaar te maken voor álle patiënten met SMA, ongeacht hun leeftijd.

Hann van Schendel, mede namens vele andere patiënten met SMA

De adviescommissie van het Zorginstituut heeft na de vergadering een negatief advies gegeven over opname in het basispakket. Het probleem zit hem in de hoge kosten die de farmaceut vraagt voor het medicijn, zonder dat er kan worden verantwoord waar die kosten vandaan komen.

Toch ben ik optimistisch, want de adviescommissie heeft in haar advies OOK gesteld dat het geneesmiddel wat haar betreft zo snel mogelijk in het basispakket moet worden opgenomen, voor álle patiënten met SMA.

Het is dus nu aan de farmaceut om openheid van zaken te geven in de verdere prijsonderhandelingen en de maatschappelijke verantwoordelijkheid te nemen die hij pretentendeert te nemen.